Myelodysplastische Syndrome: Therapiestrategien aus Sicht der evidenzbasierten Medizin

Heilungschancen für Patienten mit myelodysplastischen Syndromen können nur duch eine allogene Stammzell-Transplantation erreicht werden. Diese therapeutische Option ist jedoch durch eine hohe therapiebedingte Letalität belastet. Sowohl diese Komplikationsrate als auch die Prognose der myelodysplastischen Syndrome unterscheidet sich deutlich in verschiedenen Patientengruppen. Wie kommt nun der behandelnde Arzt zu einer patientenbezogenen Empfehlung für oder gegen eine Transplantation?

Die evidenzbasierte Medizin versucht durch Intregration der besten verfügbaren Forschungsergebnisse mit der klinischen Erfahrung des behandelnden Arztes und den Werten und Präferenzen des Patienten Therapieentscheidungen für einzelne Patienten zu verbessern. Dem Arzt, der der obengestellten Frage gegenübersieht und der entscheiden muss, ob er eine allogene SCT empfehlen soll, werden verschiedene Hilfsmittel an die Hand gegeben:

Werkzeuge für die kritische Bewertung von Originalliteratur (z.B. zum Aufdecken von Bias),
Statistische Parameter zur Beschreibung von Wirksamkeit und Verträglichkeit einer therapeutischen Intervention (z.B. absolute und relative Risikoreduktion, Number-needed-to-treat, Number-needed-to-harm). Ähnliche Hilfen gibt es auch für diagnostische Methoden und prognostische Indices.
Systematische Übersichtsarbeiten, die eine komplette Literaturübersicht und möglichst eine quantitative Synthese (Meta-Analyse) verschiedener Originalstudien enthalten.
Entscheidungsanalysen, die verschiedenen Risiken und Interventionen verknüpfen und eine patientenbezogene Nutzen-Risiko-Bewertung ermöglichen und damit die konkrete Entscheidung des Patienten unterstützen.

In diesem Vortrag werden diese Werkzeuge kurz vorgestellt und am Beispiel einer Patientin (siehe key slides) zur Entscheidungsfindung über eine frühzeitige allogene Stammzell-Transplantation eingesetzt. Dabei werden gemäß dem Model der Arbeit von Cutler et al., der Risiko-Score IPSS und die Daten des Transplantationsregisters IBMTR verwendet, um eine Markov-Entscheidungsanalyse für diese Frage aufzubauen.